如何破解药物使用三大问题

anabusadu

在中国经济发展进入新常态，人口红利缩减，老龄化加剧，慢性非传染性疾病发病率攀升的背景下，如何围绕关键问题优化资源配置，提升资源投入的精准性和成本效果，是全力推进健康中国建设的重点任务和推动医改持续深入发展的关键命题。
谈及资源配置，药物使用和药品资源配置是医药卫生服务体系中的关键一环。药物的使用不仅是医生治病救人的必要手段，也是医疗资源消耗的物化载体。同样的资源，药物使用是否得当，是否做到了“药尽其用”，将直接影响医疗卫生服务体系的效率。同时，作为药品研发与制造行业的终端应用，药物的合理使用，也将影响企业的研发和生产方向，并最终使患者获益。
而当前，在中国的实际药物使用过程中，仍然存在很多问题，这一点也得到了政府、学界和产业界的关注。本文期望通过阐述我们观察到的中国药物使用过程中的三大问题，即用药结构不合理、对创新药物的整体利用不足、对健康产出的关注不够，推动在解决资源配置问题和提升医疗卫生服务体系效率上的探索和实践。
用药结构不合理
从世界知名咨询公司艾美仕（IMS Health）2014年的数据中，我们注意到三个值得关注的现象：
第一，2014年中国生理盐水消耗费用97亿元，位列所有药物销量的榜首，高出第二位32亿元，这从一个侧面反映了输液在临床中的广泛使用。
第二，除了生理盐水，销量排名前19位的药品里，辅助用药达到了六个之多，总花费近240亿元，占前19位药品花费总额的30%。与如此巨额的花费相比，这类药物对疾病治疗所起的“功效”仅仅是有一定的辅助作用，包括：提高患者免疫力、适当补充人体必需的营养物质、降低主治药物的不良反应等。
第三，除了辅助用药，还有两个没有充分证据的药品出现在这份花费金额排名前19位的药品清单中。例如，排名第三的奥拉西坦通常用于阿尔茨海默病的治疗。目前国内外指南一致推荐的用于阿尔茨海默病的药物有两大类，分别是胆碱酯酶抑制剂（如：多奈哌齐、卡巴拉汀、加兰他敏）和兴奋性氨基酸受体拮抗剂（美金刚）。而奥拉西坦这一在国内指南中被认为仅能作为胆碱酯酶抑制剂、美金刚协同治疗的药物，却在所有疾病药物花费中排名第三。这一方面体现了中国阿尔茨海默病的患病人数之众，另一方面也不禁让人思考：疾病治疗指南这一以循证医学结果为依据而对临床用药进行指导的国内外公认的有力工具，为何在中国没能发挥其应有的作用？是因为奥拉西坦的治疗价值没能及时反映在阿尔茨海默病的治疗指南中？事实证明并非如此，早在2011年中华医学会发布的《中国痴呆与认知障碍诊治指南》中已指出：“一项较为有力的基于随机、安慰剂对照研究的荟萃分析提示，没有充足的证据证实西坦类（奥拉西坦、茴拉西坦等）对阿尔茨海默病有效。”
用药结构是医疗卫生领域很多因素相互影响和综合作用的结果，这些因素包括：一个国家或地区疾病谱的流行情况、药品供应保障情况、医疗保障水平、医药技术的更新和应用、患者的社会文化观念等。其中，政府相关部门对医疗机构的监管和治理方式，以及与此相关的多部门政策是否协同，起着“四两拨千斤”的导向性作用。仅注重医疗花费的总量控制，并笼统地限制药品总费用在其中所占比例的做法，不仅难以摘掉“粗放管理”的帽子，也给缺乏治疗证据而使用药物提供了生存空间，造成了巨大的浪费。
对创新药物利用不足
中国上市的创新药物数量较少已是各方共识。根据艾美仕的统计，2008年及以后全球研发成功的新药，截至2013年有80%未在中国上市。中国新药数量远低于日韩，甚至不及巴西（后三者新药数量依次为53、45、45）。与处于领头羊地位的美国相比，中国的新药数量不及其三分之一（32vs104），中国的药品支出中用于专利药的只占10%，而美国这一比例约为70%。对肿瘤患者这一日趋庞大的人群来说，新药在中国的可获得性更差，2008年至2013年的全球新药，在中国上市的只有17%。
低水平的新药可获得性，对中国患者期望寿命的延长和生存率的提高将带来负面的影响。根据美国国家经济研究局的一项研究，创新药物对延长期望寿命和提高患者生存率有着十分重要的作用：经过汇总和分析20个高收入国家和发展中国家的中央数据库数据发现，2000年-2009年间国民人均期望寿命的增加中有73%归因于创新药物的使用。
低水平的新药可获得性，对中国患者期望寿命的延长和生存率的提高将带来负面的影响。
除了提高生存率，创新药物凭借新的作用机制、靶向发挥治疗作用、改善代谢影响、提升药物耐受性、减少中长期并发症等方式，显著改善患者的生活质量。以糖尿病的治疗为例，与传统药物相比，新一类DPP-IV降糖药可以降低低血糖风险，减少胃肠副作用，并显著降低致残性的糖尿病并发症的发生。
创新药物的应用涉及政府、医疗卫生机构和医药健康企业等多个机构，还涉及注册审批、报销状态、医院及药房供应、知识产权保护、价格动态变化、营销推广等诸多环节。中国由于历史遗留问题和体制机制的原因，造成创新药物利用严重不足，突出表现在：药品注册上市相比全球普遍滞后五年甚至更长的时间，最近一次国家层面的药品医保报销资格更新已停滞六年之久;公立医院药品招标采购及进药管理不尽规范，甚至出现地方保护主义，生产企业在药品的临床推广上也未能都围绕患者的最终获益来开展。
冰冻三尺非一日之寒，破题之策在于理清生物医药产业的战略定位，鼓励创新，并在医疗、医保、医药“三医联动”的深入改革中推出相互协同的政策措施，营造适宜创新的政策环境，为患者及时提供临床所需的创新药物。
疾病控制结果堪忧
伴随着中国人口老龄化的加剧，慢性非传染性疾病在中国的发病人数快速上升。中国现有慢性病确诊患者2.6亿人，占总人口的19.1%，慢性病死亡人数占总死亡人数的比例由1991年的73.8%上升至2011年的85%。
根据世界银行在2011年的预测，今后20年内以高血压、糖尿病、肿瘤、慢性呼吸系统疾病为主要病种的中国慢性病的发病人数还将增长2倍-3倍。面对慢性病发病率的攀升，我们做得怎样呢？以最常见的高血压为例，根据各国高血压研究的最新文献，中国高血压的治疗率和控制率分别为34.1%和9.3%。也就是说：每100位高血压患者中，只有34位得到了治疗;而得到治疗的患者中，只有不到10%的人使血压达到了需要控制的水平。而在美国，这两个比例分别为74.5%和51.8%，正是这51.8%的血压控制率直接促进了其健康结果的显著改善：美国心血管疾病死亡率在近十年下降了32.7%。
2009年新医改以来，中国政府及社会各界对高血压防治给予了前所未有的投入，在这样的背景下，为何中国的血压控制率还处于较低的水平呢？简单来看至少有两个原因。
首先，政策上缺乏对患者进行连续性管理的机制，患者的诊疗信息和疾病管理过程碎片化地分布在各个医疗机构，医生无法对患者进行全程跟踪和管理。其次，患者的用药习惯和健康素养还有待提升。
而更深层次原因是：当前我们对健康产出的关注还不够，在政策方面没有提出有效的健康产出评价指标。从医院管理者角度，国家卫生计生委在“十二五”医改规划中，并没有提到有关健康产出的要求和改革方向;从支付方角度，相关部门只把医保覆盖率、报销水平、费用控制等作为改革和发展的目标，并不关注费用利用效率和健康结果;从服务提供方的角度，公立医院及其院长的评价指标里，仍以行政指标为主，只有少数的“治疗率、治愈率、死亡率、平均住院天数”等短期健康状况评价指标，缺乏对长期健康产出的关注或评价。
建设“患者为中心”的医疗体系
破解药品资源配置问题，是提升医疗卫生服务体系效率，实现健康中国的必由之路，需要政府、医疗卫生机构和医药健康企业等多方合力。
在用药结构方面，需要政府有效引导，医疗卫生机构切实落实，不断积累临床证据，加强遵循证据的药物使用，在医院和医生两个层面建立有效的奖惩机制来引导和规范诊疗行为，实现用药结构的良性化。医药健康企业需要持续探索和创建以遵循循证医学证据为核心的更高标准的业务推广与实践模式，从而确保医疗卫生专业人士更便捷、更高效地获得专业的医学信息，促进为患者提供最佳最恰当的治疗。
在创新药物应用方面，需要以患者为中心，鼓励创新，加快新药和新技术的审批和报销进程，提高患者对创新药物与治疗手段的可获得性和可负担性。相信政府已充分认识到这一点。去年，相关政府部门已经出台了《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》等一系列改革指导意见，这是一个非常积极的信号。同时，医药健康企业，也需要立足于满足中国患者的迫切需求，为患者带来创新药物。以诺华为例，未来五年在呼吸、神经、心血管、免疫等领域将有至少五个创新药物进入中国。
在健康产出方面，需要以健康的最终获益为核心目标，通过相互协调的“三医联动”政策来引导建立有序的患者就医流向和连续一体化的疾病管理机制，在关注病程管理的同时关注个体及人群的健康结果。我们注意到，一些省市的卫生部门已经和医疗卫生机构或者医药健康企业合作，开始了试点工作，比如新疆和中山市的慢性病管理体系的建立。这些试点经验的及时总结和推广，可以帮助中国疾病控制效果的提升。
药品资源配置和利用问题是中国医疗卫生体系效率问题的一个侧面。而中国医疗卫生体系效率问题的解决，既关乎13亿中国人的健康福祉，也关系到国家财政资源的合理配置及应用效率。我们热切期望在政府、医疗卫生机构和医药健康企业的多方合力下，相关问题得到切实解决，“以患者为中心”的医疗卫生服务体系能够真正建立。
作者为诺华集团大中国区主席